Regülatörlerin "Karşılanmamış Tıbbi İhtiyaç" Yaklaşımı

Büyük küresel regülatörler (FDA ve EMA), sabit ve statik bir "onaylı hastalıklar listesi" yayımlamazlar. Bunun yerine, karşılanmamış tıbbi ihtiyacı yasal regülasyonlar ve kılavuzlar (FDA Expedited Programs for Serious Conditions, EMA PRIME / HUMN kriterleri) çerçevesinde dinamik bir kriter seti üzerinden tanımlarlar. Bir klinik tablonun karşılanmamış tıbbi ihtiyaç sınıfına girmesi için şu genel şartlar aranır:

• Hastalığın yaşamı tehdit edici veya ciddi şekilde güçten düşürücü olması.
• Mevcut hiçbir tedavinin bulunmaması VEYA yeni çözümün mevcut tedavilere (SOTA) kıyasla mortalite, morbidite veya yaşam kalitesi üzerinde belirgin bir terapötik avantaj sunma potansiyeli.

Güncel İlaç/Cihaz Reformu ve Kardiyovasküler Kriz Bildirimi

Avrupa Kardiyoloji Derneği (ESC) ve EMA'nın en güncel ortak değerlendirmelerine göre, kardiyovasküler hastalıklar AB genelinde (yılda 6 milyondan fazla yeni vaka ve 1.8 milyon ölüm ile) 1 numaralı ölüm ve morbidite nedeni olmasına rağmen, regülatör onaylarından geçen yeni aktif kardiyovasküler platform sayısında dramatik bir düşüş/kriz yaşandığı resmen ilan edilmiştir.

Bu doğrultuda, kabul edilen yeni regülatif esnekliklere göre:

1. Bir hastalığın tedavisinin piyasada bulunması, orada "karşılanmamış ihtiyaç" bittiği anlamına gelmemektedir.

2. Mevcut tedavilerin sub-optimal (yetersiz/etkisiz) kaldığı, hastaların yaşam kalitesini tam restore edemediği veya yan etkilerinin yüksek olduğu durumlar da artık resmen Karşılanmamış Tıbbi İhtiyaç statüsünde kabul edilmektedir.

Bu durum; endotel disfonksiyonu, masif vasküler sızıntılar, mikrovasküler disrupsiyonlar ve arteriyel hasarlar gibi mevcut konvansiyonel tıp paradigmasının tam olarak yanıt veremediği derin patofizyolojik boşlukların, küresel regülatörlerin gözünde en öncelikli inovasyon alanı olmaya devam ettiğini doğrulamaktadır.

Kardiyovasküler alandaki karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlar kapsamındaki terapötik yaklaşım, yasal ruhsatlandırma öncesi güncel klinik kanıt profili ve çığır açan tıbbi cihaz kriterleri uyum analizi iki ana başlık altında yapılandırılmıştır.